Bientôt un traitement pour le nanisme

Des signes d’espoir d’un traitement du nanisme. Une équipe de chercheurs français a réussi à restaurer la croissance de souris atteintes d’achondroplasie, la forme la plus commune de nanisme chez l’homme.

Le nanisme est un défaut de croissance qui porte essentiellement sur les os des membres inférieurs et supérieurs et se manifestant par une taille à l’âge adulte n’excédant pas 1,35 m. Des chercheurs français de l’Inserm sont parvenus à restaurer la croissance de souris atteintes d’achondroplasie, la forme la plus commune de nanisme chez l’homme.

Des chercheurs français sont parvenus à restaurer la taille de souris atteintes de nanisme. L’achondroplasie est une maladie génétique rare liée à la mutation d’un gène unique, clairement identifié : il s’agit du gène FGFR3, qui code la synthèse d’un récepteur connu pour son rôle dans la régulation de la croissance osseuse. Dans 90% des cas, il s’agit d’une néo-mutation, c’est-à-dire d’un accident génétique. Car les parents des enfants atteints étant de taille normale et les enfants porteurs de la mutation transmettront automatiquement l’anomalie à leurs propres enfants. Le nanisme ne touche pas que les os des membre inférieurs ou postérieurs, il peut également toucher les os du crâne et des vertèbres dans les cas les plus sévères, entraînant des complications neurologiques et/ou orthopédiques.

A ce jour, il n’existe aucune moyen de traiter ni de prévenir l’achondroplasie. Ce qui fait les conclusions des travaux des chercheurs français pourraient redonner beaucoup d’espoir à l’humanité toute entière, si l’on sait que cette anomalie de croissance touche une naissance sur 15 000. L’exploit est que ces chercheurs ont réussi à rétablir la croissance osseuse de souris atteintes d’achondroplasie, en leur injectant un leurre pendant 3 semaines, à raison de deux fois par semaine, à l’âge où elles étaient en pleine croissance. Ce leurre consistait en des récepteurs FGFR3 humains solubles, qui ont permis au facteur de croissance de se fixer et de se détacher normalement, et d’assurer ainsi son rôle dans la régulation de la croissance des os. Ils ont ensuite suivi les souris pendant 8 mois après l’arrêt du traitement pour s’assurer que celui-ci n’était pas toxique. Aucun signe de toxicité n’a été observé. Ce qui est encourageant comme conclusions.

« Nous pensons que notre approche pourrait être efficace pour traiter les enfants atteints d’achondroplasie et peut-être d’autres formes de nanisme », a expliqué Elvire Gouze, responsable de l’équipe des chercheurs français.